12-Jul-2011 - Nueva técnica genetica permite tratar la hemofilia en ratones

Si el genoma está escrito con letras químicas (las llamadas bases de la macromolécula que es que ADN), parece lógico pensar que un gen mutado, es decir estropeado porque está mal escrito, podría arreglarse corrigiéndolo. Hacerlo es difícil, pero ahora un equipo estadounidense ha dado un importante paso adelante en esta estrategia de terapia génica llamada edición de genes al reparar el gen de la hemofilia en unos ratones de laboratorio. Todavía queda un largo camino que recorrer para poder aplicar esta forma de terapia genética en humanos, pero el experimento demuestra su viabilidad. "Nuestra investigación eleva la posibilidad de que la edición del genoma pueda corregir defectos genéticos a un nivel clínico significativo", comenta Katherine A.High, científica del Hospital Infantil de Filadelfia. Ella y su equipo avanzan los resultados de su experimento en la edición en Internet de la revista Nature.

Es la primera vez que se ha logrado hacer edición del genoma, para actuar con precisión en el defecto genético concreto y repararlo, en un animal vivo. La técnica tiene una ventaja importante sobre de terapia génica convencional -que se ha ensayado en humanos en algunos casosl- porque esta última puede introducir la reparación del gen afectado en una localización incorrecta del genoma y alterar los componentes biológicos de regulación normales de control del gen. Es lo que se llama mutagénesis de inserción, en la cual lo que iba a corregir un problema provoca otro, una alteración inesperada. Se puede, por ejemplo, disparar una leucemia, explican los especialistas del Hospital Infantil de Filadelfia.
Fuente: elpais.com

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